Ứng dụng ghép tế bào gốc CD34 điều trị thành công bệnh nhược cơ
22/07/2021 - 19:15

TĐKT - Sau 15 năm sống hoàn toàn phụ thuộc vào sự hỗ trợ của người thân trong việc đi lại, mới đây, chị Nguyễn Thị Vân Anh, 40 tuổi ở Hà Nội đã chính thức bước đi nhẹ nhàng bằng chính đôi chân của mình. Đó là thành quả của sự quyết tâm chiến thắng bệnh tật của chị và gia đình; là quá trình nỗ lực không mệt mỏi của đội ngũ y, bác sĩ Bệnh viện Trung ương Quân đội 108 (Bệnh viện TWQĐ 108) trong nghiên cứu, ứng dụng thành công phương pháp chữa bệnh mới “Ứng dụng ghép tế bào gốc CD34 điều trị bệnh nhược cơ”.

Chị Vân Anh cho biết: Vào tháng 4/2006, cách đây 15 năm sau, khi sinh con được 4 tháng, chị thấy cơ thể yếu dần đi, có khi đi cầu thang cũng ngã và phải có người bế lên. Chị đã được điều trị tích cực từ biện pháp nội khoa rồi đến ngoại khoa: Thuốc corticoid; thuốc ức chế miễn dịch; phương pháp lọc huyết tương… Thời gian đầu, các triệu chứng nhược cơ có giảm, tuy nhiên, bệnh không ổn định lâu dài mà có xu hướng tái phát và ngày càng trầm trọng. Chị phải phụ thuộc vào sự chăm sóc của người con trai duy nhất của mình.

Sau khi ghép tế bào gốc tạo máu tự thân, bệnh nhân có thể đi lại vững vàng và tự chủ

Chị cùng 39 bệnh nhân bị bệnh nhược cơ khác đã được nhóm nghiên cứu đề tài độc lập cấp Nhà nước “Nghiên cứu sử dụng tế bào gốc tạo máu tự thân điều trị bệnh nhược cơ và lupus ban đỏ hệ thống” của Bệnh viện TWQĐ 108, sàng lọc và chọn để điều trị. Đề tài này do Đại tá PGS. TS Mai Văn Viện, chuyên gia Phẫu thuật lồng ngực, Bệnh viện TWQĐ 108 làm chủ nhiệm.

Theo nghiên cứu, bệnh nhược cơ là một bệnh tự miễn mắc phải do cơ thể người bệnh có các tự kháng thể chống lại các thụ thể với Acetylcholin ở màng sau xi-náp thần kinh - cơ làm cho các thụ thể này bị giảm sút cả về số lượng lẫn chất lượng, dẫn tới tình trạng giảm hoặc mất dẫn truyền thần kinh - cơ, làm cho cơ bị mất trương lực, không co được và gây ra tình trạng nhược cơ ở người bệnh. Người bệnh có thể bị tàn phế do tình trạng nhược cơ toàn thân và có thể tử vong do các cơn nhược cơ hô hấp kịch phát.

Hiện nay, ghép tế bào gốc đã được ứng dụng điều trị cho một số bệnh như: Xơ gan, khớp giả, đột quỵ và ung thư máu... Đó là những khối tế bào bạch cầu đơn nhân (bao gồm tế bào gốc và có lẫn các thành phần khác) được tách từ máu ngoại vi hoặc tủy xương.

Nhược cơ là một bệnh tự miễn, do đó đòi hỏi phải có khối tế bào gốc tinh khiết, không bao gồm các thành phần khác. Nếu không tinh khiết thì dễ gây ra các phản ứng tự miễn sau ghép. Vì vậy, bệnh nhân Nguyễn Thị Vân Anh đã được ghép tế bào gốc tự thân tinh khiết CD34. Đây là loại tế bào gốc được tách với độ tinh khiết cao, loại bỏ hoàn toàn các yếu tố tự miễn trong đó.

Ngày 29/5/2021, bệnh nhân Vân Anh được điều trị điều kiện hóa chất liều cao

Sau khi tế bào gốc được tách thì bệnh nhân được điều trị điều kiện diệt tủy bằng phác đồ hóa chất để chuyển tủy xương trở thành tổ chức hoang mạc. Trên tổ chức tủy xương này, các tế bào gốc đã bị diệt hoàn toàn. Do đó, khi chỉ truyền lại tế bào gốc tinh khiết CD34 sẽ là một thách thức cho các thầy thuốc cũng như bệnh nhân. Đó là điểm khác biệt, tinh tế trong điều trị bệnh nhân nhược cơ bằng tế bào gốc CD34 so với các loại bệnh khác.

Các y, bác sĩ dùng hóa chất kết hợp với yếu tố kích thích dòng bạch cầu hạt, để kích tế bào gốc từ tủy xương ra máu ngoại vi. Sau đó, thu thập tế bào gốc bằng máy chuyên dụng. Các tế bào gốc sau khi thu thập sẽ được xử lý qua máy CliniMACs để tách riêng tế bào CD34 ra khỏi khối tế bào gốc đơn nhân. Sau đó tế bào gốc được bảo quản ở tủ có nhiệt độ âm sâu (-196 độ).

Sau khi tế bào gốc đã tách ra, bệnh nhân được sử dụng phác đồ điều kiện với hóa chất liều cao diệt tủy. Cuối cùng, các bác sĩ lấy tế bào gốc đã được bảo quản lạnh truyền lại cho bệnh nhân. Sau đó, các tế bào gốc đó sẽ mọc ghép trên tủy xương của bệnh nhân và sinh ra hệ miễn dịch mới.

Quá trình ghép tế bào gốc CD34 cho bệnh nhân Nguyễn Thị Vân Anh:

Ngày 17/3/2021: Huy động tế bào gốc

Ngày 26/3/2021: Tách tế bào gốc, xử lý và bảo quản trong nito lỏng ở nhiệt độ thấp (-196 độ)

Ngày 29/5/2021: Thực hiện điều trị điều kiện hóa chất liều cao.

Ngày 9/6/2021: Truyền tế bào gốc

Ngày 26/6/2021: Mọc ghép hoàn toàn.

Ngày 29/6/2021: Bệnh nhân được ra viện

Sau khi điều trị, tình trạng nhược cơ của bệnh nhân được cải thiện rõ rệt từng ngày. Chị Vân Anh cảm thấy sức cơ có những chuyển biến mới từ không nhấc được chân, đi liêu xiêu, giờ đã có thể tự nhấc chân và đi lại chắc chắn. Các cơ toàn thân được hồi phục hầu như hoàn toàn. Các thuốc để điều trị nhược cơ được giảm liều xuống thấp và dự kiến sẽ cắt hoàn toàn để hướng đến mục tiêu giúp cho bệnh nhân không còn phụ thuộc vào thuốc.

Bệnh nhân Nguyễn Thị Vân Anh chia sẻ sau khi được ghép tế bào gốc CD34: “Sau khi được ghép thì tôi thấy trong cơ thể của mình nhẹ nhàng, thư thái hơn. Đi lại thấy nhẹ nhàng hơn, tôi rất là mong muốn những bệnh nhân nhược cơ khác cũng được thực hiện phương pháp mới này như tôi để có thể thay đổi được cuộc sống và chất lượng cuộc sống tốt hơn.”

Bệnh nhân Vân Anh chụp ảnh kỷ niệm cùng Ban Giám đốc Bệnh viện và các bác sĩ điều trị trực tiếp

Sau hơn 1 năm chuẩn bị, 90 ngày thực hiện kỹ thuật, những ngày căng thẳng cân não, theo dõi bệnh nhân sát sao, từ quá trình diệt tủy, đưa cơ thể bệnh nhân về trạng thái không có khả năng đáp ứng miễn dịch để sẵn sàng ghép, thực hiện ghép tế bào gốc CD34 và theo dõi quá trình mọc ghép hàng ngày, các bác sĩ phải đếm từng tế bào, lo lắng và hy vọng…

Thật là tuyệt vời khi kết quả mọc ghép theo đúng tiến độ, biểu hiện lâm sàng bệnh nhân có thể vận động được và ngày 29/6/2021 bệnh nhân đã được ra viện trong sự vui mừng phấn khởi của cán bộ, nhân viên Bệnh viện TWQĐ 108 cũng như bệnh nhân và gia đình.

Đại tá PGS. TS. TTƯT Nguyễn Hoàng Ngọc, Phó Giám đốc Bệnh viện TWQĐ 108 nhận định: “Với thành công của ca bệnh đầu tiên ngày hôm nay được ra viện, khi quy trình kỹ thuật này được ứng dụng trong lâm sàng, việc triển khai kỹ thuật ghép tế bào gốc tạo máu tự thân cho bệnh nhân ở nhóm tự miễn như nhược cơ và lupus ban đỏ sẽ thành thường quy ở bệnh viện để tạo điều kiện để các bệnh nhân ở nhóm bệnh này có cơ hội để duy trì được chất lượng cuộc sống tốt.”

Đây là ca bệnh đánh dấu mốc lần đầu tiên tại Việt Nam ứng dụng thành công ghép tế bào gốc CD34 điều trị bệnh nhược cơ, mở ra hướng điều trị mới: Ứng dụng ghép tế bào gốc bằng máu tự thân, đặc biệt là tế bào gốc CD34 để điều trị cho các bệnh nhân ở nhóm bệnh tự miễn như bệnh nhược cơ và lupus ban đỏ. Thể hiện trình độ chuyên môn của các y, bác sĩ Việt Nam đã và đang làm chủ các kỹ thuật chuyên sâu trong kỷ nguyên mới của y học thế giới - ứng dụng của tế bào gốc để điều trị thành công nhiều bệnh nan y hiện nay.

Mai Thảo